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¿Qué es la terapia génica?

En los últimos años hemos oído hablar de la terapia génica y su potencial. ¿Pero sabemos bien qué es o en qué consiste? En este artículo quiero dar a conocer esta herramienta prometedora que puede curar algunas de las enfermedades que las terapias con medicamentos convencionales no pueden. Os hablaré de sus enfoques y también de sus elementos clave, donde encontramos los modelos animales.

INTRODUCCIÓN

Un clinical trial es un estudio clínico, es decir, un estudio experimental que se realiza en pacientes y sujetos sanos para evaluar la eficacia y/o seguridad de uno o varios procedimientos terapéuticos y, también, para conocer los efectos producidos en el organismo humano.

Desde el primer clinical trial hecho en humanos el 1990, la terapia génica ha generado grandes expectativas en nuestra sociedad. Después de más de 20 años, hay muchos protocolos de terapia génica en estado de clínica.

Antes de aplicar la terapia génica en humanos es necesario hacer estudios preclínicos, se tienen que hacer investigaciones in vitro o in vivo antes de probar los clinical trial en humanos. El objetivo de éstos es proteger a los humanos de los efectos tóxicos de las drogas que se estudian.

Un elemento importante de los estudios preclínicos son los animales modelos. Primeramente se tienen que hacer estudios con animales pequeños como el ratón. Si los resultados son satisfactorios, entonces se pasa a animales más grandes como los perros. Finalmente, si los estudios dan buenos resultados se pasa a animales superiores: primates o humanos.

¿QUÉ ES LA TERAPIA GÉNICA?

La terapia génica representa una herramienta prometedora para curar algunas enfermedades que con drogas convencionales no se puede. Esta terapia consiste en transferir material genético dentro de células o tejidos para prevenir o curar enfermedades.

Inicialmente la terapia génica se estableció para tratar pacientes con enfermedades hereditarias causadas por un defecto genético, pero ahora, actualmente, muchos de los esfuerzos de la terapia génica están focalizados en curar enfermedades poligénicas o no hereditarias con alta prevalencia (Video 1).

Video 1. Extracto del programa Redes (Tv2) donde se explica qué es la terapia génica (Fuente: YouTube)

ENFOQUES EN TERAPIA GÉNICA

Hay dos tipos de enfoques en terapia génica (Figura 1):

  • Terapia génica in vivo: introducir un gen terapéutico dentro de un vector que es administrado directamente al paciente. El vector transferirá el gen de interés en el tejido estimado para producir la proteína terapéutica.
  • Terapia génica ex vivo: transferir el vector que lleva el gen terapéutico a células cultivadas del paciente. Después, estas células genéticamente modificadas son reintroducidas al paciente donde expresaran la proteína terapéutica.
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Figura 1. In vivo: el gen terapéutico es insertado al vector, que será el encargado de transportalo al tejido diana (ej: hígado) a través de una inyección. Ex vivo: se extrae una muestra de células del paciente para cultivarlas y modificarlas genéticamente. Una vez hecho esto, se vuelven a reintroducir al paciente (Fuente: CliniGene – Gene Therapy European Network)

ASPECTOS CLAVE DE LA TERAPIA GÉNICA

Cuando diseñamos un enfoque de terapia génica hay algunos aspectos clave a tener en cuenta:

1/ GEN TERAPÉUTICO

Es el gen de interés que es introducido en el organismo para contrarrestar la enfermedad. Por un lado, para enfermedades causadas por la pérdida o disfunción de una sola proteína, el gen que se transfiere es fácilmente identificable, siendo sólo una copia correcta del gen la que causa la disfunción. Por otro lado, para enfermedades con origen más complejo, la elección del gen terapéutico es más complicada y se tendrán que hacer más estudios para conocer bien la enfermedad.

2/ VECTOR

Es el vehículo por el cual el gen de interés es transportado a las células diana. El vector perfecto tendría que ser transferido a las células diana sin activar la respuesta inmunitaria, ya sea en contra de él mismo o del gen terapéutico. Por ahora no existe un vector universal para tratar cualquier enfermedad.

2.1/ VECTORES VIRALES

Este tipo de vectores deriva de los virus, pero esto no es un problema porque muchos o todos los genes virales son reemplazados por el gen terapéutico. Esto significa que los vectores virales no causan enfermedades patogénicas porque el gen es eliminado.

2.2/ VECTORES NO VIRALES

Este tipo de vectores no deriva de los virus, pero el gen terapéutico forma parte de un plásmido.

3/ CÉLULAS DIANA

Cualquier célula que tenga un receptor específico para un antígeno o anticuerpo, hormona, droga… El gen terapéutico tiene que ser dirigido a las células diana de un tejido específico.

4/ VÍAS DE ADMINISTRACIÓN

El gen terapéutico tiene que ser administrado a través de la vía más adecuada. El tipo de vía dependerá, igual que el vector, del tejido diana, el órgano a manipular o de la enfermedad a tratar.

5/ MODELOS ANIMALES

Son utilizados para ver qué pasa en un organismo vivo. Se utilizan principalmente en la investigación para conseguir el progreso de los conocimientos científicos, ya que muchos procesos celulares básicos son los mismos en todos los animales y, así, se puede entender lo que le pasa al cuerpo cuando tiene un defecto; como modelos para el estudio de una enfermedad, porque los seres humanos y los animales comparten muchas enfermedades y permiten saber cómo responde el sistema inmunológico; para desarrollar y probar métodos potenciales del tratamiento, siendo una parte esencial de la aplicación de la investigación biológica a problemas médicos reales y que permite la identificación de nuevas dianas para la intervención de la enfermedad; y, finalmente, para proteger la seguridad de las personas, animales y el medio ambiente, los investigadores han mesurado los efectos del compuesto beneficiosos y nocivos en el organismo, la identificación de posibles problemas y determinar la administración de la dosis.

La disponibilidad de modelos animales es clave en fases preclínicas, ya que permite la evaluación exhaustiva de la seguridad y la eficacia de los protocolos de terapia génica antes de cualquier ensayo clínico humano.

En un futuro próximo, la terapia génica será una alternativa eficaz a los esfuerzos farmacológicos y permitirá el tratamiento de muchas enfermedades en las que ahora mismo el tratamiento farmacológico no es adecuado. Así, la terapia génica es una herramienta terapéutica que nos ofrece un nombre ilimitado de posibilidades para conseguir y desarrollar terapias mejores y más efectivas para enfermedades que antes eran incurables.

REFERENCIAS

MireiaRamos-castella

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