Arxiu d'etiquetes: teràpia gènica

La farmacogenética: un fármaco para cada persona

¿Quién no ha escuchado a alguien quejarse de que los medicamentos recetados por los médicos no le hacen nada? ¿Puede ser cierto esto? No todos los fármacos sirven para la misma población. Sigue leyendo y descubre los secretos de la farmacogenética. 

INTRODUCCIÓN

Lo mismo que sucede con los nutrientes, pasa con los fármacos. Otro de los objetivos de la medicina personalizada es hacernos ver que no todos los medicamentos sirven para todas las personas. Sin embargo, no nos viene de nuevo porque hacia 1900, el médico canadiense William Osler reconoció que existía una variabilidad intrínseca y propia de cada individuo, de forma que cada uno reacciona de forma diferente ante un fármaco. Es así como años más tarde definiríamos la farmacogenética.

Es importante señalar que no es lo mismo que la farmacogenómica, la cual estudia las bases moleculares y genéticas de las enfermedades para desarrollar nuevas vías de tratamiento.

Antes de todo necesitamos empezar por el principio: ¿qué es un fármaco? Pues bien, un fármaco es toda sustancia fisicoquímica que interactúa con el organismo y lo modifica, para tratar de curar, prevenir o diagnosticar una enfermedad. Es importante saber que los fármacos regulan funciones que hacen nuestras células, pero no son capaces de crear nuevas funciones.

A parte de conocer si un fármaco es bueno o no para una persona, también se tiene que tener en cuenta la cantidad que se debe administrar de él. Y es que todavía no conocemos el origen de todas las enfermedades, es decir, desconocemos la mayoría de las causas moleculares y genéticas reales de las enfermedades.

La clasificación de las enfermedades se basa principalmente en síntomas y signos y no en las causas moleculares. A veces, un mismo grupo de patologías es agrupado, pero entre ellos existe una base molecular muy diferente. Esto comporta que la eficacia terapéutica sea limitada y baja. Frente a los fármacos, podemos manifestar una respuesta, una respuesta parcial, que no nos produzca ningún efecto o que el efecto sea tóxico (Figura 1).

efectivitat i toxicitat
Figura 1. Efectividad y toxicidad de un fármaco en la población. Los diferentes colores muestran las diferentes respuestas (verde: efectivo y seguro; azul: seguro, pero no efectivo; rojo: tóxico y no efectivo; amarillo: tóxico, pero efectivo) (Fuente: Mireia Ramos, All You Need is Biology)

LOS FÁRMACOS EN NUESTRO CUERPO

Los fármacos acostumbran a hacer el mismo recorrido por nuestro cuerpo. Cuando nos tomamos un fármaco, normalmente por vía digestiva, éste es absorbido por nuestro cuerpo y va a parar al torrente sanguíneo. La sangre lo distribuye a los tejidos diana donde tiene que hacer efecto. En este caso hablamos de fármaco activo (Figura 2). Pero esto no siempre es así, sino que a veces necesita activarse. Es entonces cuando hablamos de profármaco, el cual necesita hacer escala en el hígado antes de aterrizar al torrente sanguíneo.

La mayoría de las veces, el fármaco que ingerimos es activo y no necesita pasar a visitar al hígado.

active and prodrug
Figura 2. Diferencia entre un profármaco y un fármaco activo (Fuente: Agent of Chemistry – Roger Tam)

Una vez el fármaco ya ha ido al tejido diana y ha interactuado con las células en cuestión, se producen desechos del fármaco. Estos desechos continúan circulando por la sangre hasta llegar al hígado, quien los metaboliza para expulsarlos por una de las dos vías de expulsión: (i) la bilis y excreción junto con los excrementos o (ii) la purificación de la sangre por los riñones y la orina.

LA IMPORTANCIA DE LA FARMACOGENÉTICA

Un claro ejemplo de cómo según los polimorfismos de la población habrá diferente variabilidad de respuesta lo encontramos en los genes transportadores. La glicoproteína P es una proteína situada en la membrana de las células, que actúa como bomba de expulsión de xenobióticos hacia el exterior de la célula, es decir, todos los compuestos químicos que no formen parte de la composición de los organismos vivos.

Los humanos presentamos un polimorfismo que ha sido muy estudiado. Dependiendo del polimorfismo que posea cada individuo, la proteína transportadora tendrá una actividad normal, intermedia o baja.

En una situación normal, la proteína transportadora produce una excreción bastante alta del fármaco. En este caso, la persona es portadora del alelo CC (dos citosinas). Pero si sólo tiene una citosina, combinada con una timina (ambas son bases pirimidínicas), la expresión del gen no es tan buena y la actividad de expulsión es menor, dando una situación intermedia. En cambio, si una persona presenta dos timinas (TT), la expresión de la glicoproteína P en la membrana de la célula será baja. Esto supondrá una menor actividad del gen responsable y, consecuentemente, mayor absorción en sangre ya que el fármaco no es excretado. Este polimorfismo, el polimorfismo TT, es peligroso para el paciente, ya que pasa mucho fármaco a la sangre, resultando tóxico para el paciente. Por lo tanto, si el paciente es TT la dosis tendrá que ser menor.

Este ejemplo nos demuestra que conociendo el genoma de cada individuo y cómo actúa su código genético en base a él, podemos saber si la administración de un fármaco a un individuo será la adecuada o no. Y en base a esto, podemos recetar otro medicamento que se adapte mejor a la genética de esta persona.

APLICACIONES DE LA FARMACOGENÉTICA

Las aplicaciones de estas disciplinas de la medicina de precisión son muchas. Entre ellas se encuentran optimizar la dosis, escoger el fármaco adecuado, dar un pronóstico del paciente, diagnosticarlos, aplicar la terapia génica, monitorizar el progreso de una persona, desarrollar nuevos fármacos y predecir posibles respuestas adversas.

Los progresos que han tenido lugar en la genómica, el diseño de fármacos, terapias y diagnósticos para las diferentes patologías, han avanzado notablemente en los últimos años, y ha dado paso al nacimiento de una medicina más adaptada a las características de cada paciente. Nos encontramos, por lo tanto, en el umbral de una nueva manera de entender las enfermedades y la medicina.

Y esto se produce en una época en la que se quiere dejar atrás el mundo de pacientes que ante una dolencia o malestar son atendidos y diagnosticados de la misma forma. Por rutina, se les prescriben los mismos medicamentos y dosis. Por este motivo ha surgido la necesidad de una alternativa científica que, basada en el código genético, ofrece tratar al enfermo de manera individualizada.

REFERENCIAS

  • Goldstein, DB et al. (2003) Pharmacogenetics goes genomic. Nature Review Genetics 4:937-947
  • Roden, DM et al. (2002) The genetic basis of variability in drug responses. Nature Reviews Drug Discovery 1:37-44
  • Wang, L (2010) Pharmacogenomics: a system approach. Syst Biol Med 2:3-22
  • Ramos, M. et al. (2017) El código genético, el secreto de la vida. RBA Libros
  • Foto portada: Duke Center for Applied Genomics & Precision Medicine

MireiaRamos-castella2

La farmacogenètica: un fàrmac per a cada persona

Qui no ha sentit a algú queixar-se de que els medicaments receptats pels metges no li fan res? Pot ser això cert? No tots els fàrmacs serveixen per a la mateixa població. Segueix llegint i descobreix els secrets de la farmacogenètica.

INTRODUCCIÓ

El mateix que passa amb els nutrients, passa amb els fàrmacs. Un altre dels objectius de la medicina personalitzada és fer-nos veure que no tots els medicaments serveix per a totes les persones. No obstant, això no és nou perquè cap allà al 1900, el metge canadenc William Osler va reconèixer que existia una variabilitat intrínseca i pròpia de cada individu, de manera que cada persona reacciona de forma diferent davant d’un fàrmac. És així com anys més tard definiríem la farmacogenètica.

És important assenyalar que no és el mateix que la farmacogenómica, la qual estudia les bases moleculars i genètiques de les malalties per desenvolupar noves vies de tractament.

Abans de tot necessitem començar pel principi: què és un fàrmac? Doncs bé, un fàrmac és tota substància fisicoquímica que interactua amb l’organisme i el modifica, per tractar de curar, prevenir o diagnosticar una malaltia. És important saber que els fàrmacs regulen funcions que fan les nostres cèl·lules, però no són capaces de crear noves funcions.

A part de conèixer si un fàrmac és bo o no per a una persona, també s’ha de tenir en compte la quantitat d’aquest que s’ha d’administrat. I és que encara no coneixem l’origen de totes les malalties, és a dir, desconeixem la majoria de les causes moleculars i genètiques reals de les malalties.

La classificació de les malalties es basa principalment en símptomes i signes i no en les causes moleculars. A vegades, un mateix grup de patologies és agrupat, però entre ells existeix una base molecular molt diferent. Això comporta que l’eficàcia terapèutica sigui limitada i baixa. Davant els fàrmacs, podem manifestar una resposta, una resposta parcial, que no ens produeixi cap efecte o que l’efecte sigui tòxic (Figura 1).

efectivitat i toxicitat
Figura 1. Efectivitat i toxicitat d’un fàrmac a la població. Els diferents colors mostren les diferents respostes (verd: efectiu i segur; blau: segur, però no efectiu; vermell: tòxic i no efectiu; groc: tòxic, però efectiu) (Font: Mireia Ramos, All You Need is Biology)

ELS FÀRMACS AL NOSTRE COS

Els fàrmacs acostumen a fer el mateix recorregut pel nostre cos. Quan ens prenem un fàrmac, normalment per via digestiva, aquest és absorbit pel nostre cos i va a parar al torrent sanguini. La sang el distribueix als teixits diana on ha de fer efecte. En aquest cas parlem de fàrmac actiu (Figura 2). Però no sempre és així, sinó que a vegades necessita activar-se. És llavors quan parlem de profàrmac, el qual necessita fer escala al fetge abans d’aterrar al torrent sanguini.

La majoria de les vegades, el fàrmac que ingerim és actiu i no necessita passa a visitar al fetge.

active and prodrug
Figura 2. Diferència entre un profármac i un fármac actiu (Font: Agent of Chemistry – Roger Tam)

Una vegada que el fàrmac ja ha anat al teixit diana i ha interactuat amb les cèl·lules en qüestió, es produeixen deixalles del fàrmac. Aquestes restes continuen circulant per la sang fins a arribar al fetge, que els metabolitza per a expulsar-los per una de les dues vies d’expulsió: (i) la bilis i excreció junt amb els excrements o (ii) la purificació de la sang pels ronyons i la orina.

LA IMPORTÀNCIA DE LA FARMACOGENÈTICA

Un clar exemple de com segons els polimorfismes de la població hi haurà diferent variabilitat de resposta el trobem en els gens transportadors. La glicoproteïna P és una proteïna situada a la membrana de les cèl·lules, que actua com a bomba d’expulsió de xenobiòtics cap a l’exterior de la cèl·lula, és a dir, tots els compostos químics que no formen part de la composició dels organismes vius.

Els humans presentem un polimorfisme que ha estat molt estudiat. Depenent del polimorfisme que posseeixi cada individu, la proteïna transportadora tindrà una activitat normal, intermèdia o baixa.

En una situació normal, la proteïna transportadora produeix una excreció bastant alta del fàrmac. En aquest cas, la persona és portadora de l’al·lel CC (dues citosines). Però si només té una citosina, combinada amb una timina (totes dues són bases pirimidíniques), l’expressió del gen no és tant bona i l’activitat d’expulsió és menor, donant una situació intermèdia. En canvi, si una persona presenta dues timines (TT), l’expressió de la glicoproteïna P a la membrana de la cèl·lula serà baixa. Això suposarà una menor activitat del gen responsable i, conseqüentment, major absorció en sang ja que el fàrmac no és excretat. Aquest polimorfisme, el polimorfisme TT, és perillós pel pacient, ja que passa molt fàrmac a la sang, resultant tòxic pel pacient. Per tant, si el pacient és TT la dosis haurà de ser menor.

Aquest exemple ens demostra que coneixent el genoma de cada individu i com actua segons el seu codi genètic en base a ell, podem saber si l’administració d’un fàrmac a un individu serà l’adequada o no. I en base a això, podem receptar un altre medicament que s’adapti millor a la genètica d’aquesta persona.

APLICACIONS DE LA FARMACOGENÈTICA

Les aplicacions d’aquestes disciplines de la medicina de precisió són moltes. Entre elles es troben optimitzar la dosi, escollir el fàrmac adequat, donar un pronòstic del pacient, diagnosticar-lo, aplicar la teràpia gènica, monitoritzar el progrés d’una persona, desenvolupar nous fàrmacs i predir possibles respostes adverses.

Els progressos que han tingut lloc en la genòmica, el disseny de fàrmacs, teràpies i diagnòstics per a les diferents patologies, han avançat notablement en els últims anys, i han donat pas al naixement d’una medicina més adaptada a les característiques de cada pacient. Ens trobem, per tant, al llindar d’una nova manera d’entendre les malalties i la medicina.

I això es produeix en una època en la que es vol deixar enrere el món de pacients que davant una malaltia o malestar són atesos i diagnosticats de la mateixa manera. Per rutina, se’ls prescriuen els mateixos medicaments i dosis. Per aquest motiu ha sorgit la necessitat d’una alternativa científica que, basada en el codi genètic, ofereix tractar al malalt de manera individualitzada.

REFERÈNCIES

  • Goldstein, DB et al. (2003) Pharmacogenetics goes genomic. Nature Review Genetics 4:937-947
  • Roden, DM et al. (2002) The genetic basis of variability in drug responses. Nature Reviews Drug Discovery 1:37-44
  • Wang, L (2010) Pharmacogenomics: a system approach. Syst Biol Med 2:3-22
  • Ramos, M. et al. (2017) El código genético, el secreto de la vida. RBA Libros
  • Foto portada: Duke Center for Applied Genomics & Precision Medicine

MireiaRamos-catala2

¿Qué es la terapia génica?

En los últimos años hemos oído hablar de la terapia génica y su potencial. ¿Pero sabemos bien qué es o en qué consiste? En este artículo quiero dar a conocer esta herramienta prometedora que puede curar algunas de las enfermedades que las terapias con medicamentos convencionales no pueden. Os hablaré de sus enfoques y también de sus elementos clave, donde encontramos los modelos animales.

INTRODUCCIÓN

Un clinical trial es un estudio clínico, es decir, un estudio experimental que se realiza en pacientes y sujetos sanos para evaluar la eficacia y/o seguridad de uno o varios procedimientos terapéuticos y, también, para conocer los efectos producidos en el organismo humano.

Desde el primer clinical trial hecho en humanos el 1990, la terapia génica ha generado grandes expectativas en nuestra sociedad. Después de más de 20 años, hay muchos protocolos de terapia génica en estado de clínica.

Antes de aplicar la terapia génica en humanos es necesario hacer estudios preclínicos, se tienen que hacer investigaciones in vitro o in vivo antes de probar los clinical trial en humanos. El objetivo de éstos es proteger a los humanos de los efectos tóxicos de las drogas que se estudian.

Un elemento importante de los estudios preclínicos son los animales modelos. Primeramente se tienen que hacer estudios con animales pequeños como el ratón. Si los resultados son satisfactorios, entonces se pasa a animales más grandes como los perros. Finalmente, si los estudios dan buenos resultados se pasa a animales superiores: primates o humanos.

¿QUÉ ES LA TERAPIA GÉNICA?

La terapia génica representa una herramienta prometedora para curar algunas enfermedades que con drogas convencionales no se puede. Esta terapia consiste en transferir material genético dentro de células o tejidos para prevenir o curar enfermedades.

Inicialmente la terapia génica se estableció para tratar pacientes con enfermedades hereditarias causadas por un defecto genético, pero ahora, actualmente, muchos de los esfuerzos de la terapia génica están focalizados en curar enfermedades poligénicas o no hereditarias con alta prevalencia (Video 1).

Video 1. Extracto del programa Redes (Tv2) donde se explica qué es la terapia génica (Fuente: YouTube)

ENFOQUES EN TERAPIA GÉNICA

Hay dos tipos de enfoques en terapia génica (Figura 1):

  • Terapia génica in vivo: introducir un gen terapéutico dentro de un vector que es administrado directamente al paciente. El vector transferirá el gen de interés en el tejido estimado para producir la proteína terapéutica.
  • Terapia génica ex vivo: transferir el vector que lleva el gen terapéutico a células cultivadas del paciente. Después, estas células genéticamente modificadas son reintroducidas al paciente donde expresaran la proteína terapéutica.

in-ex-vivo
Figura 1. In vivo: el gen terapéutico es insertado al vector, que será el encargado de transportalo al tejido diana (ej: hígado) a través de una inyección. Ex vivo: se extrae una muestra de células del paciente para cultivarlas y modificarlas genéticamente. Una vez hecho esto, se vuelven a reintroducir al paciente (Fuente: CliniGene – Gene Therapy European Network)

ASPECTOS CLAVE DE LA TERAPIA GÉNICA

Cuando diseñamos un enfoque de terapia génica hay algunos aspectos clave a tener en cuenta:

1/ GEN TERAPÉUTICO

Es el gen de interés que es introducido en el organismo para contrarrestar la enfermedad. Por un lado, para enfermedades causadas por la pérdida o disfunción de una sola proteína, el gen que se transfiere es fácilmente identificable, siendo sólo una copia correcta del gen la que causa la disfunción. Por otro lado, para enfermedades con origen más complejo, la elección del gen terapéutico es más complicada y se tendrán que hacer más estudios para conocer bien la enfermedad.

2/ VECTOR

Es el vehículo por el cual el gen de interés es transportado a las células diana. El vector perfecto tendría que ser transferido a las células diana sin activar la respuesta inmunitaria, ya sea en contra de él mismo o del gen terapéutico. Por ahora no existe un vector universal para tratar cualquier enfermedad.

2.1/ VECTORES VIRALES

Este tipo de vectores deriva de los virus, pero esto no es un problema porque muchos o todos los genes virales son reemplazados por el gen terapéutico. Esto significa que los vectores virales no causan enfermedades patogénicas porque el gen es eliminado.

2.2/ VECTORES NO VIRALES

Este tipo de vectores no deriva de los virus, pero el gen terapéutico forma parte de un plásmido.

3/ CÉLULAS DIANA

Cualquier célula que tenga un receptor específico para un antígeno o anticuerpo, hormona, droga… El gen terapéutico tiene que ser dirigido a las células diana de un tejido específico.

4/ VÍAS DE ADMINISTRACIÓN

El gen terapéutico tiene que ser administrado a través de la vía más adecuada. El tipo de vía dependerá, igual que el vector, del tejido diana, el órgano a manipular o de la enfermedad a tratar.

5/ MODELOS ANIMALES

Son utilizados para ver qué pasa en un organismo vivo. Se utilizan principalmente en la investigación para conseguir el progreso de los conocimientos científicos, ya que muchos procesos celulares básicos son los mismos en todos los animales y, así, se puede entender lo que le pasa al cuerpo cuando tiene un defecto; como modelos para el estudio de una enfermedad, porque los seres humanos y los animales comparten muchas enfermedades y permiten saber cómo responde el sistema inmunológico; para desarrollar y probar métodos potenciales del tratamiento, siendo una parte esencial de la aplicación de la investigación biológica a problemas médicos reales y que permite la identificación de nuevas dianas para la intervención de la enfermedad; y, finalmente, para proteger la seguridad de las personas, animales y el medio ambiente, los investigadores han mesurado los efectos del compuesto beneficiosos y nocivos en el organismo, la identificación de posibles problemas y determinar la administración de la dosis.

La disponibilidad de modelos animales es clave en fases preclínicas, ya que permite la evaluación exhaustiva de la seguridad y la eficacia de los protocolos de terapia génica antes de cualquier ensayo clínico humano.

En un futuro próximo, la terapia génica será una alternativa eficaz a los esfuerzos farmacológicos y permitirá el tratamiento de muchas enfermedades en las que ahora mismo el tratamiento farmacológico no es adecuado. Así, la terapia génica es una herramienta terapéutica que nos ofrece un nombre ilimitado de posibilidades para conseguir y desarrollar terapias mejores y más efectivas para enfermedades que antes eran incurables.

REFERENCIAS

MireiaRamos-castella

Què és la teràpia gènica?

En els darrers anys hem sentit a parlar sobre la teràpia gènica i el seu potencial. Però sabem ben bé què és o en què consisteix? En aquest article vull donar a conèixer aquesta  eina prometedora que pot curar algunes de les malalties que les teràpies amb medicaments convencionals no poden. Us parlaré dels seus enfocaments i també dels seus elements clau, on trobem els models animals.

INTRODUCCIÓ

Un clinical trial és un estudi clínic, és a dir, un estudi experimental que es realitza en pacients i subjectes sans per avaluar l’eficàcia i/o seguretat d’un o varis procediments terapèutics i, també, per conèixer els efectes produïts en l’organisme humà.

Des del primer clinical trial fet en humans el 1990, la teràpia gènica ha generat grans expectatives en la nostra societat. Després de més de 20 anys, hi ha molts protocols de teràpia gènica en estat de clínica.

Abans d’aplicar la teràpia gènica en humans és necessari fer estudis pre-clínics, s’han de fer investigacions in vitro o in vivo abans de provar els clinical trials en humans. L’objectiu d’aquests és protegir els humans dels efectes tòxics de les drogues que s’estudien.

Un element important dels estudis pre-clínics són els animals models. Primer s’han de fer tests amb animals petits com el ratolí. Si els resultats són satisfactoris, llavors es passa a animals més grans com els gossos. Finalment, si els estudis donen bons resultats es passa a animals superiors: primats o humans.

QUÈ ÉS LA TERÀPIA GÈNICA?

La teràpia gènica representa una eina prometedora per curar algunes malalties que amb drogues convencionals no es pot. Aquesta teràpia consisteix en transferir material genètic dins de cèl·lules o teixits per prevenir o curar malalties.

Inicialment la teràpia gènica es va establir per tractar pacients amb malalties hereditàries causades per un defecte genètic, però ara, actualment, molts dels esforços de la teràpia gènica estan focalitzats en curar malalties poligèniques o no hereditàries amb alta prevalença (Vídeo 1, en castellà).

Vídeo 1. Extracte del programa Redes (Tv2) on s’explica què és la teràpia gènica (Font: YouTube)

ENFOCAMENTS EN TERÀPIA GÈNICA

Hi ha dos tipus d’enfocaments en teràpia gènica (Figura 1):

  • Teràpia gènica in vivo: introduir un gen terapèutic dins un vector que és administrat directament al pacient. El vector transferirà el gen d’interès en el teixit estimat per produir la proteïna terapèutica.
  • Teràpia gènica ex vivo: transferir el vector que porta el gen terapèutic a cèl·lules cultivades del pacient. Després, aquestes cèl·lules genèticament modificades són reintroduïdes al pacient on expressaran la proteïna terapèutica.

in-ex-vivo
Figura 1. In vivo: el gen terapèutic és inserit al vector, que serà l’encarregat de transportar-lo al teixit diana (ex: fetge) a través d’una injecció. Ex vivo: s’extreu una mostra de cèl·lules del pacient per cultivar-les i modificar-les genèticament. Un cop fet això es tornen a reintroduir al pacient (Font: CliniGene – Gene Therapy European Network)

ASPECTES CLAUS DE LA TERÀPIA GÈNICA

Quan dissenyem un enfocament de teràpia gènica hi ha alguns aspectes claus a tenir en compte:

1/ GEN TERAPÈUTIC

És el gen d’interès que és introduït a l’organisme per contrarestar la malaltia. Per una banda, per malalties causades per la pèrdua o disfunció d’una sola proteïna, el gen que es transfereix és fàcilment identificable, sent només una còpia correcta del gen la que causa la disfunció. Per altra banda, per malalties amb origen més complex, l’elecció del gen terapèutic és més complicada i s’hauran de fer més estudis per conèixer bé la malaltia.

2/ VECTOR

És el vehicle per el qual el gen d’interès és transportat a les cèl·lules diana. El vector perfecte hauria de ser transferit a les cèl·lules diana sense activar la resposta immunitària ja sigui en contra d’ell mateix o del gen terapèutic. Per ara no existeix un vector universal per tractar qualsevol malaltia.

2.1/ VECTORS VIRALS

Aquest tipus de vectors deriva dels virus, però això no és un problema perquè molts o tots els gens virals són reemplaçats pel gen terapèutic. Això significa que els vectors virals no causen malalties patogèniques perquè el gen és eliminat.

2.2/ VECTORS NO VIRALS

Aquest tipus de vectors no deriva dels virus, però el gen terapèutic forma part d’un plàsmid.

3/ CÈL·LULES DIANA

Qualsevol cèl·lula que tingui un receptor específic per un antigen o anticòs, hormona, droga… El gen terapèutic ha de ser dirigit a les cèl·lules diana d’un teixit específic.

4/ VIES D’ADMINISTRACIÓ

El gen terapèutic ha de ser administrat a través de la via més apropiada. El tipus de via dependrà, igual que el vector, del teixit diana, l’òrgan a manipular o de la malaltia a tractar.

5/ MODELS ANIMALS

Són utilitzats per veure què passa en un organisme viu. S’utilitzen principalment en la investigació per aconseguir el progrés dels coneixements científics, ja que molts processos cel·lulars bàsics són els mateixos en tots els animals i així es pot entendre el que li passa al cos quan té un defecte; com a models per a l’estudi d’una malaltia, perquè els éssers humans i els animals comparteixen moltes malalties i permeten saber com respon el sistema immunològic; per desenvolupar i provar mètodes potencials del tractament, sent una part essencial de l’aplicació de la investigació biològica a problemes mèdics reals i que permeti la identificació de noves dianes per a la intervenció de la malaltia; i, finalment, per protegir la seguretat de les persones, animals i el medi ambient, els investigadors han mesurat els efectes del compost beneficiosos i nocius en l’organisme, la identificació de possibles problemes i determinar l’administració de la dosi.

La disponibilitat de models animals és clau per fases preclíniques, ja que permet l’avaluació exhaustiva de la seguretat i l’eficàcia dels protocols de teràpia gènica abans de qualsevol assaig clínic humà.

En un futur pròxim, la teràpia gènica serà una efectiva alternativa als esforços farmacològics i permetrà el tractament de moltes malalties en les que ara mateix el tractament farmacològic sol no és adequat. Així, la teràpia gènica és una eina terapèutica que ens ofereix un nombre il·limitat de possibilitats per aconseguir i desenvolupar teràpies millors i més efectives per a malalties que abans eren incurables.

REFERÈNCIES

MireiaRamos-catala